研究方向一
临床级细胞制剂的研发
由于目前对临床级干细胞的定义国内尚无统一标准，部门参考ISSCR《干细胞临床转化指南》和美国血库协会（American Association of Blood Banks, AABB）细胞治疗标准等国际性文件，以及我国卫生部及食品药品监督管理局（SFDA）颁布的《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则》、《干细胞临床试验研究管理办法》、《人体细胞治疗研究和制剂质量技术指导原则》和《药品生产质量管理规范》等一系列规范性文件，结合项目组的研究成果，最终确定了临床级干细胞评价标准。
在前期研发的临床级脐带间充质干细胞制剂制备及质量控制体系基础上，针对干细胞的培养扩增工艺进行优化，改良后不同批次、不同代数间的脐带间充质干细胞其均一性、稳定性显著提高，细胞异质性降低；细胞存活率稳定在95%以上；细胞可稳定传代至20代以上，其生物学活性指标均稳定表达。这一技术体系的提升，将制剂组间差异控制在了最小程度，最大限度地保障了干细胞临床应用过程中疗效的稳定性。
研究方向二
标准化质量控制体系的建立
针对“建立干细胞制剂制备体系及干细胞产品研发”这一目标，推出临床级干细胞制剂制备和质量控制体系标准。根据“组织捐赠指南（Tissue Donor Guidance）”和FDA颁布的“Informed Consent/Institutional Review Boards: 21 CFR Parts 50/56”中的规定，严格限定干细胞组织来源。干细胞制剂制备的所有过程中使用的耗材和试剂需符合GMP标准。同时，针对不同种类干细胞分离提取、培养扩增特性的不同，制定详细的标准操作程序 (standard operating procedures, SOPs)，并定期审核与改进，以减少人为因素对干细胞制剂质量的影响。 为了确保干细胞制剂的安全性，需对获得的干细胞制剂进行质量控制。包括一般生物学属性、生物学安全性、生物学有效性的检测，以确保所获得的细胞特征与功能正常。
一般生物学属性主要包括：细胞的活性和状态，纯度和均一性，细胞核型。生物学安全性检测主要包括：细菌、真菌、病毒、支原体、内毒素和培养基及添加剂残留（如激素、血清、蛋白质等）的检测。生物有效性检测主要包括：细胞特殊功能的检测，如吞噬作用、分泌功能、电生理特征等。最终，建立临床级干细胞的标准化制备工艺和质量鉴定标准。
研究方向三
生物样本库体系的建设
依照《药品生产质量管理规范》和国际干细胞库倡议（ISCBI），建立细胞库规范化储存和管理体系标准，即干细胞库根据所储存细胞制剂的制备阶段、生物学特性、储存目的和预定用途采用分级细胞库管理制度。其中，细胞种子由一批经充分鉴定的细胞组成，该批细胞应来源于同一个组织或细胞，分装后在规定的环境中冷冻保存，保存细胞的悬液组分在规定的储存条件下始终均一不变。主细胞库由一批经过充分鉴定的干细胞组成，该批细胞应有相同的来源，经过指定的传代次数或细胞的悬液组分在规定的冻存环境中应始终保持不变。工作细胞库由一批充分鉴定的细胞组成，该批细胞来源于主细胞库，经过指定的传递次数或群体倍增水平（PDL）培养，分成多个小份装于容器中冷冻并始终保持不变。每一代入库的细胞均需经过严格的入库前质量检测，包括遗传学、生物学及微生物学检测，只有经检测合格的细胞方可入库，不同的细胞库须有专人管理，并对每一份细胞进行详细的编码和记录。细胞库的建立与管理过程中制定了完善的风险预判与处理措施，严格控制细胞的一致性和防止污染。
